Tip 1 Diyabet Tedavisinde Tarihi Dönüm Noktası: Gen Düzenlemeli Hücreler İnsülin Üretmeye Başladı
Tıpta devrim niteliğinde bir gelişme yaşandı: Genetik mühendislik sayesinde, Tip 1 diyabet hastası bir birey kendi insülinini yeniden üretmeye başladı — hem de bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlara ihtiyaç duymadan!
ABD’de 42 yaşındaki bir hastaya uygulanan bu çığır açıcı tedavi, CRISPR gen düzenleme teknolojisinin sağlık alanındaki potansiyelini gözler önüne serdi. Tip 1 diyabet, bağışıklık sisteminin pankreastaki insülin üreten hücreleri hedef almasıyla ortaya çıkıyor. Bu nedenle, bağışıklık sistemi nakledilen hücreleri de düşman olarak görüyor ve genellikle ömür boyu bağışıklık baskılayıcı ilaçlar gerektiriyor.
Ancak bu yeni yöntemde, bağışıklık sistemini kandırmak için genetiği özel olarak düzenlenmiş pankreas adacık hücreleri kullanıldı. Bilim insanları, CRISPR teknolojisiyle üç temel genetik düzenleme gerçekleştirdi:
-
İki düzenleme, bağışıklık sisteminin hücreleri tanıyıp saldırmasına neden olan belirteçleri ortadan kaldırdı.
-
Üçüncü düzenleme ise CD47 adı verilen, bağışıklık sistemine “beni yok etme” sinyali gönderen bir proteinin hücrelere eklenmesiydi.
Nakil, hastanın ön koluna yapıldı ve 12 hafta gibi kısa bir sürede genetiği değiştirilmiş hücreler aktif hale gelerek yemeklerden sonra doğal yoldan insülin üretmeye başladı.
En dikkat çekici detay ise şu: Sadece üç gen düzenlemesinin de uygulandığı hücreler hayatta kalmayı başardı. Bu, tedavi stratejisinin doğruluğunu ve etkinliğini kanıtladı.
Her ne kadar hasta henüz tam tedavi edilecek kadar hücre almamış olsa da, bu gelişme Tip 1 diyabet tedavisinde bağışıklık baskılayıcı ilaçlara ihtiyaç duyulmayan bir geleceğin mümkün olduğunu gösteriyor.
Bu öncü çalışma, 2025 yılında The New England Journal of Medicine dergisinde "Bağışıklık Sistemi Baskılanması Olmadan Nakledilen Allojenik Beta Hücrelerinin Hayatta Kalması" başlığıyla yayımlandı.
Uzmanlar Ne Diyor?
Uzmanlara göre bu tedavi, gen düzenlemenin bağışıklık sistemine karşı koruma sağlamada ne denli etkili olabileceğini gözler önüne seriyor. Yakın gelecekte daha fazla hasta üzerinde test edilmesi planlanan yöntem, Tip 1 diyabetin kökünden tedavi edilebileceği bir dönemin kapısını aralayabilir.
