Genetik hastalıkların DNA seviyesinde tedavisinin yakın gelecekte mümkün olacağı öngörülüyor. Ancak gen düzenleyici araçların hücre çekirdeğine güvenli şekilde ulaşması, bu alandaki en büyük zorluklardan biri. Almanya’daki Helmholtz Munich Enstitüsü, bu soruna yenilikçi bir çözüm getirdi.
ENVLPE Yöntemi ile Hücrelere Güvenli Taşıma
Geliştirilen ENVLPE yöntemi, CRISPR/Cas sistemlerini hücrelere taşımak için virüs benzeri parçacıklardan yararlanıyor. İnsan böbrek hücrelerinden türetilmiş HEK293T hücreleri laboratuvar ortamında, kabuk proteinleri ve CRISPR/Cas enzimlerini üretip bir “moleküler kalkan” oluşturuyor. Bu kalkan, gen düzenleyici moleküllerin hedef hücrelere bozulmadan ulaşmasını sağlıyor.
CRISPR/Cas Sistemi ve DNA Düzenleme
CRISPR/Cas9 yöntemi iki temel bileşene dayanıyor: Cas9 enzimi ve kılavuz RNA (gRNA). Cas9, DNA’yı belirli bir noktadan keserken, gRNA enzimi doğru yere yönlendiriyor. ENVLPE yöntemi sayesinde bu sistem artık daha düşük dozlarla, güvenli bir şekilde hücre çekirdeğine ulaşabiliyor.
Fare Deneylerinde Başarı
ENVLPE yöntemi canlı organizmalarda da test edildi. Kör farelere retina tabakasına enjekte edilen ENVLPE parçacıkları, mutasyonlu Rpe65 genindeki tek bazlık hatayı düzeltti. Sonuç olarak fareler yeniden ışığa tepki vermeye başladı. Üstelik bu başarı, önceki yöntemlerin kullandığı dozun sadece onda biriyle elde edildi.